臨床案例：幹細胞移植漸凍症（ALS）的臨床研究與應用！

漸凍症（ALS）又名肌萎縮側索硬化，是一種運動神經元發生惡性病變的疾病，主要表現為脊髓以及大腦部位的運動神經細胞不明原因死亡，其發病原因有多種說法，神經營養因子缺乏、自由基使神經細胞膜受損、獨性神經物質累積等都是常見因素。

據統計患者患病2~5年死亡率高達80%~90%。對ALS進行有效干預，成為當代醫學研究的重點，隨著幹細胞研究進展的不斷推進，幹細胞移植也成為了新的研究方向。

幹細胞干預運動神經元病機制

幹細胞包含全能幹細胞、多能幹細胞、單能幹細胞，具有無限或者永生的自我更細能力，被醫學界認為是原始細胞群。幹細胞具有極強的分化潛能，可以分化為各型別細胞，激活幹細胞潛能促進其分化，則能幫助很多細胞、組織、器官損傷等疾病進行良好的修復。幹細胞在運動神經元病調理中具有分化為神經元的潛能，可以有效修復宿主體內受損的運動神經元，從而提升其生活質量。

實驗室研究

①OzgocmenS在研究幹細胞與運動神經元疾病時，將幹細胞移植進漸凍症模型小鼠中，經過一系列培養與實驗，研究人員成功在移植小鼠的脊髓以及大腦內檢測到了幹細胞神經標誌物，並且在其他部位檢測到幹細胞。由此可見，幹細胞移植可以分化成為脊髓及腦內神經元，修復神經元受損情況。

②Vercelli在研究幹細胞移植運動神經元病時，選擇將自體骨髓幹細胞移植入G934轉基因小鼠中，實驗進行10周後，研究者在小鼠脊髓內觀察到神經膠質原纖維酸性蛋白以及微管締合蛋白兩種陰性神經元細胞。由上可知，骨髓幹細胞移植能夠在運動神經元病宿主體內取得良好的存活率，並且順利遷移，分化成為神經元細胞，延緩運動神經元數量衰減的情況。

臨床案例

①學者Yan等人對2006~2009年收治的48例運動神經元病患者進行了自體骨髓幹細胞移植治療。結果顯示，術後1周，43例患者中患者症狀緩解率為47。9%，據統計，研究組患者中有7例患者抬頭困難症狀緩解， 7例患者言語不清吞嚥困難症狀好轉，15例患者肌束震顫次數明顯減少，11例患者肌力增高。

②學者Wang等人對2015~2016年收治的40例運動神經元病患者進行了臍帶血間充質幹細胞移植，移植前後抽取檢測患者磷酸肌酸激酶（CK）、同功酶（CK-MB）指數，結果顯示患者治療後相關指數明顯改善。由此可知，臍帶血間充質幹細胞移植有助於促進生長因子、細胞因子等分泌，發揮營養功效，促進運動神經元病患者神經功能恢復，改善其肌肉萎縮症狀。

表1患者治療前後CK、CK-MB水平對比

總結：

幹細胞移植在ALS中已經取得了良好的實驗室研究結果和臨床應用效果，未來隨著幹細胞研究的進一步深入以及治療的不斷規範，幹細胞有極大可能改善或逆轉運動神經元病這種“不治之症”。