史上最貴天價藥出爐！1466萬一支的救命藥買得起嗎？

5月28日，瑞士諾華剛剛獲批的一款藥品定價超出了大多數人的想象：212。5萬美元，摺合人民1466。19萬元，產品剛上市，就因為這個天價數字迅速引來輿論關注。

這款天價藥品由美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，由瑞士諾華公司用於一次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法Zolgensma。

這款被各大媒體報道的史上最貴天價藥，究竟有何神奇之處？

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這款新療法名為Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi），於當地時間5月24日在美獲批上市，用於治療兩歲以下嬰幼兒脊髓性肌肉萎縮症。

作為該適應症的首款基因療法，它得到了美國藥品監管機構的高度評價。

“此次批准是基因和細胞療法治療一系列疾病的又一里程碑事件。”美國食品藥品管理局（FDA）執行局長奈德·夏普萊斯表示，“伴隨著基因療法每次新藥獲批，我們見證了這一激動人心的科學領域正從逐漸從概念變為現實。”

“基因療法產品改變了眾多患者的生命軌跡，為他們點燃了生命的希望。沒有這些產品，他們可能會面臨絕境，甚至死亡。”奈德·夏普萊斯接著表示。

SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，是導致兒童死亡的最常見的遺傳病，由編碼運動神經元存活蛋白的SMN1基因突變引起。SMA患兒脊髓前角運動神經元會出現不同程度的萎縮，肌肉功能逐步喪失。在最嚴重的形式中，超過90%的SMA病例會致癱瘓且最終致死。每年約有450至500名SMA患兒在美國出生，儘早診斷並開始治療，以阻止運動神經元不可逆損傷及疾病進展，這對於最嚴重的SMA臨床型患兒尤其重要。

患有脊髓性肌萎縮症的嬰幼兒，身體都是軟軟的，無法正常抬頭、吞嚥和呼吸。“由於呼吸衰竭，罹患這種疾病的大多數嬰幼兒大多都活不過幼兒期。”FDA生物製品評估和研究中心主任彼特·馬克斯博士說，“現在， Zolgensma為患兒父母提供了一個新選擇，能最大程度地延緩疾病進展，並提高生存率。”

Zolgensma是一種治療1型SMA的基因替代療法，用於2歲以下SMA。理論上一次給藥長期甚至終生有效，是從本質上治療此疾病的一次性治療方案。與Spinraza相比，AveXis的SMA基因療法AVXS-101更先進、效果更好，這意味著AVXS-101療法不用再透過脊髓輸注，可以透過靜脈注射給藥。

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2018年4月，諾華製藥以總計高達87億美元的價格收購AveXis，將 AVXS-101收入麾下。此舉也被視作諾華製藥在腫瘤製藥市場地位得到鞏固後，對於基因療法的又一重點突破。之後，諾華製藥便正式向FDA遞交AVXS-101的上市申請。

如今，Zolgensma正式上市，售價210萬美元。

算上Zolgensma，至今一共有六種基因療法獲得美國FDA或歐洲藥品質量管理局（EDQM）的批准，但是這些藥物基本都很難到達患者手中。

第一個上市的超級罕見疾病藥物——脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD）基因製劑Glybera（格利貝拉），只有一位患者接受了治療，如今已經退出了市場（100萬美元一次）；全球第二款、葛蘭素史克公司（GSK）用於治療免疫缺陷的Strimvelis療法，目前也只有不到十幾個付費客戶使用（65萬美元一次）。

2017年，FDA接連批准諾華製藥和凱特公司的兩項CAR-T 療法（分別定價為 47。5萬美元和 37。3萬美元），作為目前人類最有希望戰勝癌症的療法之一，上市近兩年的CAR-T細胞療法銷售情況並未達到醫藥公司的預期。

一個個可怕的先天性遺傳疾病正在結束無藥可醫的窘境，甚至能夠被完全治癒，但當天價治療費用擺在患者面前，前沿的醫學技術突破實在難以惠澤更多患者。

210萬美元和一個兒童的生命相比，當然是生命更重要，但拿出210萬美元治病卻是很多家庭做不到的事情。

實際上，在上個月釋出2019年第一季度財報時，諾華就已經透露，“接下來我們將迎來Zolgensma的獲批上市”。

對Zolgensma的獲批，業內十分期待，雖然預測價格會很貴，但大多都沒有預料到會這麼貴。

212。5萬的上市美元，即使對美國中產家庭來說，也是天價。

對此，諾華高管的解釋是，與需要長期多次治療的現有療法不同，Zolgensma是一次性治療，如果患者存活期達到5年，則相當於每年平均花費42。5萬美元，並不比現有的一些療法更貴。

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事實上，類似於這種罕見病藥也在我國藥品市場引起了爭議。

此前，罕見病藥是一塊被本土及外資藥企忽視的市場。罕見病患者數量少，但其研發費用與非罕見病藥物研發費用基本相當，而為了收回成本，罕見病用藥不得不定高價。而在歐盟、日本及美國市場，則針對罕見病用藥則在立法、專利期、稅收等層面給予了政策扶持，以保證罕見病用藥企業的收益和公益性，而中國近幾年的罕見病用藥產業政策也逐漸在向這些市場靠攏。

資料顯示，2017年，全球罕見病藥物市場總額達703億美元，年增長率11%，遠高於處方藥增長率5。3%。據估計，到2024年，孤兒藥銷售額會達到2620億美元，佔全球處方藥的1/5。面對如此高速增長的罕見病用藥市場，各跨國外資藥企很早開始便加緊了佈局。

2017年，羅氏製藥總共研發投入106億美元，其中有相當一部分是投在罕見病領域。目前進入臨床研發階段以及上市階段的罕見病藥物，總共有9個，覆蓋超過10種罕見病，已完成和正在進行的臨床實驗超過50項。除了羅氏外，向罕見病領域加緊邁進的步伐的跨國製藥巨頭，還包括了法國賽諾菲、瑞士諾華、美國輝瑞、英國葛蘭素史克、愛爾蘭希爾公司等。

此前，在罕見病藥品研發上，很多本土藥企並沒有太多的創新和仿製動力和能力，不少罕見病用藥品種在過了專利保護期之後仍然被原研藥廠商獨佔，但罕見病領域是更容易有成果的研發領域。

2017年至2018年上半年，FDA批准的26個孤兒藥中，有超過三分之一的原研公司成立不到15年，因為有這樣的突破性產品的上市，使得嶄露頭角的生物醫藥公司在短短的15年到20年就可以比肩大藥廠，在創新力度上甚至也可以超出大藥廠。

在政策紅利和外來罕見病新藥加速進入的雙重刺激下，本土藥企能否在罕見病用藥領域有更多的創新成果？值得期待。

文稿/肖瀟

編輯/王曉晗