再獲重磅認定 榮昌生物泰它西普正式納入突破性治療品種

11月17日，榮昌生物製藥（煙臺）股份有限公司（688331。SH/09995。HK）宣佈，注射用泰它西普（研發代號：RC18；商品名：泰愛®）正式被國家藥監局藥品審評中心（CDE）納入突破性治療品種，用於治療全身型重症肌無力。

資料顯示，突破性治療藥物是指用於防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，而且尚無有效防治手段，或與現有治療手段相比具有更顯著或者更重要的創新藥或改良型藥物。對納入突破性治療藥物的創新藥，國家藥監局藥審中心將優先配置資源進行溝通交流，新藥上市時間將大大縮短。

此次泰它西普獲CDE授予突破性治療品種，是基於其一項治療全身型重症肌無力的國內Ⅱ期臨床研究。該項研究由北京醫院許賢豪教授牽頭完成，結果顯示，泰它西普能顯著改善全身型重症肌無力患者的病情，體現出良好的有效性和安全性。

值得一提的是，這是泰它西普近期在重症肌無力領域獲得的第二項重磅認定。2022年10月，榮昌生物宣佈，泰它西普重症肌無力適應症獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的孤兒藥資格認定。據悉，獲得認定的藥物可在美國享受上市申請快速通道、上市後7年市場獨佔期以及稅收優惠等激勵政策。

泰它西普是由榮昌生物CEO、首席科學官房健民教授發明設計的一個抗體融合蛋白藥物分子，透過同時抑制BLyS和APRIL兩個細胞因子的過度表達，“雙管齊下”阻止B細胞的異常分化和成熟，從而治療B細胞介導的系統性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病。由於首創的治療機理和全新的分子設計，在系統性紅斑狼瘡的Ⅲ期臨床試驗中獲得了全球領先的資料，有效率高達82。6%，比國際現有同類生物藥物提高了30多個百分點。2021年3月，泰它西普系統性紅斑狼瘡（SLE）適應症獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）附條件上市批准，成為該疾病治療領域全球首款雙靶標生物新藥。該藥治療類風溼性關節炎、IgA腎炎、乾燥綜合徵、視神經脊髓炎、重症肌無力、多發性硬化症等其它適應症的Ⅲ期臨床研究正在推進。

重症肌無力（MG）是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，由針對突觸後膜上乙醯膽鹼受體、肌肉特異性激酶或其他乙醯膽鹼受體相關蛋白的自身抗體引起，會導致神經肌肉接頭傳遞受損，可不同程度影響眼球運動、吞嚥、言語、活動和呼吸功能，約85%的患者會出現眼肌以外的症狀，發展為全身型重症肌無力（gMG），甚至發生肌無力危象，已被納入我國《第一批罕見病目錄》。目前，該疾病主要治療方法包括膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質激素以及免疫抑制劑，但仍有部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情，存在大量未被滿足的臨床需求。