白癜風有望迎來新藥Jakafi，恢復面板顏色不是夢

邁克爾·傑克遜是白人嗎

說到白癜風，不得不提我國著名導演馮小剛。不久前，63歲的馮導在片場拍新片時被人拍到，臉部斑點十分明顯，疑似白癜風病情加重。

已故國際知名搖滾巨星邁克爾·傑克遜也曾因確診白癜風，身上的黑色素流失，導致面板越來越白。即便在醫療進步的今天，這種病仍無法治癒。

好訊息是，近日，JAK抑制劑魯索替尼（Ruxolitinib，Jakafi）乳膏在關鍵3期臨床試驗中取得積極的頂線結果。

資料顯示：魯索替尼乳膏顯著改善了白癜風患者面部與全身的面板症狀，達到了該試驗的主要終點和次要終點。

今年下半年，該藥將向美國FDA和歐盟EC遞交新藥申請。一旦獲批，魯索替尼將成為首款幫助白癜風患者恢復面板色素的療法。

壹丨易診難治的白癜風

白癜風是一種慢性自身免疫性疾病，由於色素生成細胞——黑素細胞缺失，導致黑色素無法產生，面板區域性會出現白斑。

白癜風可發生在任何年齡，多數患者會在20歲前經歷初步症狀。面板白斑能夠發生在人體的任何部位，包括顏面、手臂、頸項以及女性的外陰部等，使得患者的容貌、婚姻、社交乃至就業都大受影響。

另外，多數人認為白癜風具有傳染性，在一定程度上增加了患者面臨的精神壓力。

引起白癜風的原因很多，比如遺傳、自身免疫缺陷、日曬、面板過敏以及精神因素等。傑克遜的白癜風就是由於遺傳引起，並且遺傳給了下一代。

白癜風影響了全球約0。5%-2。0%的人群，在我國約1500萬人患有白癜風，且發病率居高不下。由於該病易診難治，常被稱作“不死的癌症”。

現有的治療手段主要以激素、光療、免疫抑制劑治療為主，幫助改善患者的膚色，提高生活質量。

遺憾的是，目前白癜風沒有有效根治方法，FDA或EMA對該病也無批准的藥物療法。

貳丨JAK抑制劑：魯索替尼

魯索替尼乳膏劑是一種非甾體、抗炎、JAK抑制劑外用療法。此前，已有研究證明，JAK訊號通路的過度活躍會促使炎症參與白癜風的發病和發展。

目前，該藥正在接受美國FDA評審，用於治療年齡≥12歲患者的特應性皮炎。

而在今年2月，魯索替尼遞交補充新藥申請（sNDS），用於治療12歲及以上的類固醇難治性慢性移植物抗宿主病。預計下個月做出審批迴復。

患者面板症狀顯著改善，臨床試驗達主要終點！

TRuE-V臨床試驗包括兩項3期研究，即TRuE-V1和TRuE-V2，每項研究均入組300名年齡≥12歲的白癜風患者，旨在評估魯索替尼乳膏治療白癜風的安全性和有效性。

主要終點是達到F-VASI 75的患者比例，定義為在第24周時F-VASI（白癜風面積評分指數）得分比基線改善至少75%。次要終點包括第24周時面部BSA較基線的百分比變化（F-BSA）；達到F-VASI 50、F-VASI 90的患者比例等等。

結果顯示：

治療第24周時，魯索替尼乳膏治療組達到F-VASI 75的患者比例顯著高於安慰劑組，達到了其主要終點和次要終點。

另外，魯索替尼乳膏的總體功效和安全性與先前報道的2期資料一致，並且未觀察到新的安全性訊號。詳細的資料將在今年下半年召開的科學會議上公佈。

這是首個在白癜風患者中顯著改善面部和身體面板色素恢復的3期臨床試驗資料，證明了魯索替尼乳膏治療白癜風的巨大潛力。

該藥一旦獲批，有望成為首款幫助白癜風患者恢復面板色素的療法，讓更多的患者避免遭受這一面板病的困擾。

好醫友提醒：

截至目前，魯索替尼獲FDA批准3項適應症：①紅細胞增多症（PV）；②中高危骨髓纖維化（MF）；③類固醇難治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。

市面上買到的魯索替尼片劑無論是從藥物劑型，還是藥物濃度上來說，都是不針對白癜風。因此，這部分患者不可輕易嘗試。

對於國內疑難疾病患者，不妨透過好醫友國際遠端會診，瞭解國際新療法相關資訊，聽聽國內外權威專家的意見，請他們量身定製治療方案，給自己吃顆“定心丸”。

參考資料：

https：//investor。incyte。com/press-releases/press-releases/2021/Incyte-Announces-Positive-Results-from-Phase-3-TRuE-V-Program-Evaluating-Ruxolitinib-Cream-in-Patients-with-Vitiligo/default。aspx

haoeyou。com/pifuzhuankejibing/20210520/6254。html